Sabe-se que o direito a saúde está amplamente garantido pela Constituição Federal e não pode ser limitado por decisão administrativa, cabendo ao Estado assegurar essa garantia e cumprir com sua obrigação de fornecer o "mínimo existencial" para sobrevivência humana. Desta forma, surgida a necessidade do uso de medicamento de alto custo por determinado paciente, é dever o Estado fornecer o medicamente solicitado garantindo-lhe o direito à saúde e à vida, como forma de preservação da Constituição. 

Ocorre que muitas vezes se mostra necessária a judicialização do assunto para ter atendida a demanda do medicamento, ou seja, as vezes é necessário que o paciente ajuíze, por meio de advogado, ação cabível para que lhe seja fornecido o medicamento necessário.

No direito brasileiro, o direito à saúde tem sua origem dentro dos movimentos sanitários do século 20, entretanto, somente com o advento da Constituição Federal de 1988 foi realmente validado. Temos em nossa Constituição que: "a saúde é direito de todos" e "dever do Estado" – sendo de fato, um avanço significativo dentro do ordenamento jurídico brasileiro as referidas previsões de asseguramento e preservação da vida.

Atualmente falando, encontra-se suspenso desde agosto de 2020 - após pedido de vista do Ministro Gilmar Mendes - o julgamento que definirá os critérios excepcionais em que o Estado deve ou não fornecer o medicamento de alto custo, sendo decidido por fim por votação do Supremo Tribunal Federal. Algumas decisões já foram tomadas pelos Ministros neste ínterim, entretanto, aguarda-se a fixação da tese sobre o assunto dos medicamentos como "repercussão geral", ou seja, que tenha validade para todos e que será aplicada em casos de igual natureza em instâncias inferiores.

O Ministro Marco Aurélio propôs que o fornecimento de medicamentos de alto custo, não incluídos no Sistema Único de Saúde, dependa de alguns requisitos como a "comprovação da imprescindibilidade, da impossibilidade de substituição do fármaco e da incapacidade financeira do enfermo e dos membros da família." Caso o julgamento seja favorável, abriremos um importante precedente no que se refere à defesa da vida e fornecimento de saúde e sistemas governamentais que realmente funcionem.